أظهرت نتائج تجربة سريرية رائدة أن تحرير الجينات بتقنية “كريسبر” أدى إلى تحسين الرؤية لدى المشاركين المصابين بالعمى الوراثي.
وقال الباحثون إن النتائج التي توصلوا إليها تدعم إجراء المزيد من الأبحاث حول علاجات “كريسبر” (CRISPR) لاضطرابات الشبكية الموروثة.
وأثبتت التجربة المسماة BRILLIANCE، سلامة وفعالية تقنية تحرير الجينات “كريسبر” في علاج العمى الوراثي الناجم عن الطفرات في جين CEP290.
وأشاروا أيضا إلى أن هذه التجربة شملت أول مريض على الإطلاق يتلقى عقارا بحثيا قائما على تقنية “كريسبر” مباشرة في الجسم.
وأوضح الباحث الرئيسي في الدراسة، إريك بيرس، أن التجربة تظهر أن العلاج الجيني لفقدان البصر الوراثي هو مسعى جدير للبحث المستقبلي. وهو يعتقد أن البحث المبكر واعد.
وأضاف بيرس: “إنه لأمر مهم أن نرى مدى سعادتهم عندما تمكنوا أخيرا من رؤية الطعام على أطباقهم. كان هؤلاء أفرادا لم يتمكنوا من قراءة سطر واحد على مخطط العين. ولم يكن لديهم خيارات علاجية، وهو واقع مؤسف بالنسبة لمعظم الذين يعانون اضطرابات الشبكية الموروثة”.
ويُعرَّف عمى ليبر الخلقي بأنه اضطراب في العين يؤثر على الشبكية ويؤدي إلى ضعف البصر الشديد بدءًا من مرحلة الطفولة.
