أدى تحرير الجينات الوراثية بتقنية كريسبر إلى تحسين رؤية المرضى الذين يعانون حالات عمى وراثية، وفق نتائج المرحلة 1/2 من التجارب السريرية.
وتمنح النتائج أملاً جديداً لهؤلاء المرضى، كما تظهر إمكانية استخدام تقنية كريسبر على البشر لعلاج مجموعة من الحالات الأخرى.
ويعاني المصابون طفرة جينية تؤدي إلى انخفاض شديد في الرؤية، ما يسفر عن العمى الكامل لدى حوالي ثلث المرضى.
وأجرى باحثون تجربة BRILLIANCE، بمشاركة 14 مريضاً، واستخدموا تقنية CRISPR لتعديل جين CEP290، وهو أحد الأسباب الرئيسية وراء الإصابة بداء ليبر الخلقي LCA.
حيث يتم تسليم علاج تحرير الجينات مباشرة إلى الخلايا الحساسة للضوء خلف شبكية العين. وبذلك تكون هذه المرة الأولى التي يتم فيها استخدام تقنية كريسبر مباشرة بجسم الإنسان.
وقال مارك بينيسي، الباحث في الدراسة، إن “أحد المشاركين في التجربة ذكر عدة أمثلة على التحسن، بما يشمل القدرة على العثور على هاتفه بعد وضعه في غير مكانه ومعرفة أن آلة القهوة الخاصة به تعمل من خلال رؤية أضوائها الصغيرة”.
كذلك أضاف ” أن هذه الأنواع من المهام قد تبدو هامشية بالنسبة لأولئك الذين يتمتعون برؤية طبيعية، إلا أن مثل هذه التحسينات قد يكون لها تأثير كبير على نوعية الحياة لأولئك الذين يعانون ضعف البصر”.
