اكتشف باحثو ترينيتي أن نهج العلاج الجيني الجديد قد يكون فعالًا في علاج المرضى الذين يعانون من أمراض العيون الأخرى في المستقبل.
ويشرح البحث، الذي نُشر في مجلة Pharmaceutics، كيف يعزز العلاج الجيني وظيفة الميتوكوندريا في خلايا العقدة الشبكية، وهي الخلايا التي تعاني من الخلل الوظيفي الأكثر في أمراض مثل الزرق المرتبط بالعمر. ويسلط الضوء على القيمة المحتملة لهذا العلاج لعيون متعددة.
وقالت الدكتورة نعومي تشادرتون: “نظرًا لأن فقدان الخلايا العقدية الشبكية يؤدي إلى فقدان البصر في العديد من الحالات، بما في ذلك اعتلال العصب البصري الوراثي والزرق، فإننا متحمسون لاستخدام هذا النهج العلاجي لتحسين الرؤية.
وتظهر الدراسة، أن ophNdi1 وقائي في ثلاثة نماذج من الخلل الوظيفي في الميتوكوندريا. وتجدر الإشارة إلى أن تحسين العلاج المحدد في الدراسة يسمح باستخدام جرعة علاج أقل.
وتُعرف الميتوكوندريا باسم “مراكز القوة” في الخلية لأنها تدير إنتاج الطاقة، لكن الباحثين اكتشفوا بالفعل أن وظيفتها تتضاءل في شبكية العين لدى الأشخاص المصابين بأمراض العيون. قادهم هذا الارتباط بالتدهور الملحوظ إلى التحقيق في إمكانات العلاج لإنقاذ الميتوكوندريا المتعثرة.
ويستخدم العلاج الجيني فيروسًا لدخول الخلايا التي تعاني وتقديم الشفرة اللازمة لمنح الميتوكوندريا شريان حياة، مما يمكنهم من إنتاج طاقة إضافية ومواصلة وظيفة دعم الرؤية.
وقالت البروفيسورة جين فارار ، كبيرة مؤلفي الورقة البحثية وأستاذ علم الوراثة وعلم الأحياء الدقيقة في كلية ترينيتي: “يقدم عملنا دليلًا واضحًا على فائدة نهج العلاج الجيني الجديد هذا لاضطرابات العين المتعددة. كما يُظهر أن منصة ophNdi1 العلاجية الأهداف يمكن أن يكون لعلاج الخلل الوظيفي في الميتوكوندريا تطبيقات في حالات مدمرة أخرى خارج العين حيث يوجد خلل وظيفي في الميتوكوندريا.
يجب القيام بالمزيد من العمل قبل أن يتم تقديم العلاج للمرضى، لكن فريق البحث يأمل أن يصبح هذا حقيقة واقعة. في السنوات المقبلة.
